Conitec abre consulta pública para terapia de reposição enzimática com alfa-alglicosidase para tratamento de Doença de Pompe
Comissão recebe contribuições da sociedade, associações de pacientes e profissionais de saúde até 27 de julho
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde abriu consulta pública para avaliar a incorporação do uso da terapia de reposição enzimática com alfa-alglicosidase para o tratamento de Doença de Pompe. A Conitec receberá contribuições da sociedade civil, profissionais de saúde e associações de pacientes até o dia 27 de julho; para participar, clique aqui.
A patologia é genética, causada pela deficiência da enzima alfa-glicosidase ácida (GAA), levando a acúmulo progressivo de glicogênio dentro dos lisossomos. Os principais sintomas são: fraqueza muscular, deterioração da função respiratória, marcha instável na ponta dos pés, dores na parte inferior das costas, atraso no desenvolvimento motor na infância, dificuldade para mastigar e engolir, entre outras.
A forma precoce da doença é manifestada antes do primeiro ano de vida, com fraqueza muscular generalizada, cardiomegalia e hipertrofia cardíaca. A insuficiência cardiorrespiratória é a principal causa de morte nessa faixa etária.
A forma tardia da doença é considerada já a partir de um ano de idade, podendo surgir ainda na infância, na adolescência ou na vida adulta. Nesses casos, a Doença de Pompe cursa com evolução mais lenta, com sinais e sintomas multissistêmicos, incluindo fraqueza muscular progressiva principalmente nas costas e membros inferiores, miopatia e insuficiência respiratória crônica. A pessoa pode apresentar limitações progressivas ou mesmo intolerância ao realizar uma atividade física, ter acometimento respiratório e muitos podem se tornar dependentes de ventilação pulmonar mecânica.
Os representantes da Conitec votaram um parecer preliminar desfavorável à incorporação do uso da terapia de reposição enzimática com alfa-alglicosidase para o tratamento de Doença de Pompe. O relatório da Conitec diz que, apesar de a TRE com alfa-alglicosidase ser considerada efetiva e segura no tratamento, há baixa certeza sobre o aumento da sobrevida. Ao mesmo tempo, foi observado que o medicamento pode contribuir para a função respiratória e aumentar a distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos. O Plenário considerou que as evidências clínicas mostraram que o medicamento apresentou benefícios modestos e mediante alto impacto orçamentário.
O que dizem os pacientes
Adair Leite de Souza Mamede descobriu a Doença de Pompe aos 30 anos de idade, mas demorou 13 anos para conseguir o diagnóstico certo, em 2013. Os principais sintomas que teve foi fraqueza e muita fadiga muscular. “E você vai perdendo forças no corpo todo. No meu caso, quando fechou o diagnóstico, eu já estava com a respiração comprometida e com a parte motora também.
Há oito anos, ele começou a terapia de reposição enzimática, a TRE , e teve ótimas respostas. “Passei a andar, pois eu estava na cadeira de rodas. Não conseguia andar poucos metros até então. Depois, ganhei força muscular, recuperei minha mobilidade, embora esteja reduzida hoje. Na parte respiratória eu uso BIPAP, pois não respiro bem quando deito”, relata
Adair conta que, quando há interrupções no tratamento com TRE, há regressões no quadro clínico: “O que você ganhou, você perde em pouco tempo e voltam os sintomas com toda força. A gente tenta ter uma qualidade de vida mínima para um ser humano através da terapia de reposição. A cada interrupção do tratamento afeta o lado psicológico de uma forma muito séria. E isso é constante, tanto os que recebem pelos Estados ou pela União”.
Ele acredita que a incorporação do tratamento no SUS é necessária: “Nós podemos melhorar nossa qualidade de vida, nossa respiração, a força muscular. Todos os pacientes com diagnóstico têm o direito de usufruir dessa única possibilidade que existe ainda. É como se imputasse uma pena de morte para um paciente que tem o tratamento, mas que não é ofertado pelo Sistema Único de Saúde”. Adair conseguiu acesso ao medicamento pela judicialização, no Rio de Janeiro.
O que dizem os especialistas
Muitos especialistas aprovam o tratamento da Doença de Pompe com a terapia de reposição enzimática com alfa-alglicosidase. O neurologista infantil André Vinícius Soares Barbosa trata os pacientes e tem uma boa experiência com a medicação.
“Sou muito a favor da incorporação. Os efeitos são muito positivos e vejo melhora da qualidade de vida dos pacientes. Como trabalho com crianças, a terapia já foi incorporada para elas, já tenho inclusive pacientes fazendo uso sem precisar de judicialização”, explica.
O presidente da Associação Brasileira de Doença de Pompe, Welton Correia Alves, afirma que este assunto volta a ser discutido e sempre baseado em meta-análises apresentadas onde consideram evidências pouco robustas. “Todos sabem que as doenças raras, devido ao pequeno número de pacientes, não as apresentam. Mas revelam menos mortes entre os pacientes em reposição enzimática com a GAA, estabilidade ou melhora do quadro respiratório, melhora do Teste de Caminhada e, consequentemente, melhor qualidade de vida”, analisa.
O representante da AbraPompe declara que alguns pacientes em judicialização apresentam piora acentuada quando têm suas TREs interrompidas ou com longo período sem fazê-las. “Estes apresentam melhora do quadro, estabilizam a evolução da doença e, com a interrupção, apresentam queda acentuada do quadro clínico”, acrescenta.
Não é a primeira vez que a Conitec leva o debate sobre a incorporação. “Da última vez, no final do ano passado, não levaram em consideração o valor apresentado pela Sanofi de R$1.070/frasco. Não incorporou e os pacientes estão pagando mais de R$ 2.800/frasco através de judicialização. Este valor não levado em consideração à época era o menor valor entre 60 países do mundo”, lembra Welton Correa Alves.
O que dizem os demandantes
A empresa Sanofi Medley Farmacêutica Ltda. solicitou à Conitec a incorporação do medicamento alfa-alglicosidase ácida para o uso da TRE em pacientes com Doença de Pompe. A GAA sintética atua na quebra ou eliminação do glicogênio, evitando o seu acúmulo no organismo de tecidos do corpo. O medicamento é administrado diretamente na veia pelo médico e em ambiente hospitalar.
De acordo com evidências científicas analisadas no relatório apresentado à Conitec, a TRE com alfa-alglicosidase é efetiva e segura no tratamento, porém, com baixa certeza sobre o aumento da sobrevida. Foi observado que o medicamento pode contribuir para a função respiratória e aumentar a distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos.
Saiba como participar da consulta pública
A consulta pública para incorporação do uso da terapia de reposição enzimática com alfa-alglicosidase para o tratamento de Doença de Pompe no SUS vai até o dia 27 de julho. Para dar opinião sobre o assunto, basta acessar.
Posicionamento da CDD
A Crônicos do Dia a Dia – CDD destaca que o marco legal dos processos de análise de tecnologias, para efeito de incorporação ao SUS, não está baseado apenas na ciência e na técnica, mas também em aspectos éticos. A tomada de decisão nestes processos deve considerar as contribuições objetivas da avaliação de tecnologias em saúde, mas não pode prescindir dos valores sociais expressos nas contribuições da sociedade civil.
Estes aspectos éticos do processo devem ser prestigiados, sobretudo nos casos em que a ATS não oferece respostas consistentes. No caso da alfa-alglicosidase, para tratamento da Doença de Pompe, estamos diante de uma destas situações. Por motivos bem conhecidos, não é ético exigir que tecnologias indicadas para tratamento de doenças raras e para tratamento de doenças mais prevalentes apresentem a mesma qualidade de evidência.
Assim, considerando que o parecer preliminar reconhece que a tecnologia em questão contribui para a qualidade de vida dos pacientes, resta saber quanto de ganho de eficiência a sociedade está disposta a sacrificar por ganhos em equidade ou solidariedade. A ATS não tem respostas para esta pergunta, mas participação social no processo certamente evidenciará que ganhos de eficiência não podem ser conquistados à custa de perdas significativas em equidade e solidariedade.
Com base nos argumentos apresentados, a Crônicos do Dia a Dia – CDD sustenta que a tecnologia em questão contribui diretamente para o aumento da qualidade de vida dos pacientes, para a construção de um sistema de saúde mais justo e equitativo e se posiciona de forma contrária à decisão de não incorporar a terapia de reposição enzimática com alfa-alglicosidade, para tratamento da Doença de Pompe.